EBMT 2022 | Terapia CART19 ARI-0001 en leucemia linfoblástica aguda R/R con enfermedad extramedular aislada

El Dr. Valentín Ortiz-Maldonado, del Hospital Clínic de Barcelona, España, comenta resultados de un estudio en pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) con recaída exclusivamente extramedular, un grupo comúnmente excluido de los ensayos que prueban terapias CAR-T en esta enfermedad. En este ensayo de tipo académico con el CAR-T anti CD19 de segunda generación ARI-0001, 18 de 60 pacientes presentaban LLA exclusivamente extramedular, con muchas líneas de tratamiento previo, 90% con un trasplante alogénico, 33% con terapia con blinatumomab y 50% con inotuzumab. 50% presentó síndrome de liberación de citoquinas leve, solo un paciente requirió tocilizumab y en ningún caso se debió utilizar corticoides. En cuanto a la eficacia, hubo una tasa de respuesta global (RG) de 94% y respuesta completa (RC) de 78%, que no es inferior a la respuesta de pacientes con afectación medular y de sangre periférica. Igualmente, los pacientes presentaron una tasa de duración de la respuesta a dos años de 52%, supervivencia libre de progresión (SLP) de 49% y supervivencia global (SG) de al menos 60%. La terapia muestra ser segura y con una eficacia no inferior a la observada en pacientes con LLA estándar. Esta entrevista se realizó durante la 48º Reunión Anual del Grupo Europeo de Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos (EBMT) 2022.