ASH 2020 | Ensayo Fase II de navitoclax y ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis de alto riesgo R/R

La Dra. Claire Harrison del NHS Guy y St. Thomas Foundation Trust, Londres, RU habla sobre los resultados del ensayo Fase II (NCT03222609) de la terapia combinada de navitoclax y ruxolitinib (rux) para pacientes con mielofibrosis recidivante/refractaria (R/R). Las opciones de tratamiento tras fallar rux son limitadas para los pacientes de mielofibrosis. Con base en evidencia de las respuestas clínicas en pacientes que ya no son sensibles a rux solo, se trató a 34 pacientes con navitoclax y rux que fallaron anteriormente a rux y presentaban mutaciones de alto riesgo molecular o un número total alto de mutaciones genéticas. Los resultados muestran que los pacientes alcanzaron importantes reducciones clínicas en el volumen del bazo, en puntuación total de síntomas y en el grado de fibrosis en médula ósea. La frecuencia de variante alélica de los genes driver también mostró reducción por encima del 10% en aproximadamente la mitad de la cohorte. Notablemente, estas respuestas fueron todas independientes del número de genes mutados y de las mutaciones de alto riesgo molecular. Actualmente se está analizando el mecanismo de acción de la combinación. Esta entrevista se llevó a cabo durante la 62 Reunión Anual y Exposición de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), 2020.